生物工程药物就是利用生物工程技术制造的药物，是生物工程服务于社会的一类新产品。它和传统的化学药物以及从动、植物中提取药物的最大区别在于生产过程。通过基因工程或细胞工程培养出高产菌种或动、植物细胞株，称为“工程菌”或“工程细胞株”，再利用现代发酵技术大规模培养，从中提取出所需药物。
人们利用基因工程可以生产天然稀有的医用活性多肽或蛋白质。例如，用于抗病毒、抗肿瘤的药物干扰素和白细胞介素等；用于治疗心血管系统疾病的药物有尿激酶原及组织型溶纤蛋白酶原激活因子等；用于防治传染病的有各种疫苗，如乙型肝炎疫苗、腹泻苗等；用于体内起调节作用的激素有胰岛素和其它生长激素等。自从1982年美国首次批准基因工程胰岛素上市以来，各国已有十多种基因工程医药产品先后获准上市，有更多的基因工程产品正在进行不同阶段的临床试验。基因工程制药产业已经初步形成。
人们通过细胞工程可以生产医药用的单克隆抗体。利用淋巴细胞杂交瘤株，通过大量细胞培养，可制备出高度专一和生物学结构单一的单克隆抗体。它在生物和医学的基础研究、疾病的诊断、预防和治疗中成为有力工具。
40年代初，青霉素的大规模液体深层发酵开创了现代发酵工程之先河。50年代，发酵产品种类迅速扩大。随着生物化学、基因工程和酶工程的发展，抗生素及其它微生物代谢药物的生产进入一个新阶段。利用微生物转化反应可以对化学方法难以合成的中间体进行合成，结合化学方法研制新的合成路线，从而生产活力更强的衍生物，例如更高效的抗肿瘤药物羟基喜树碱和前列腺素；通过基因诱变，使微生物产生新的合成途径，从而获得新的代谢产物，例如去甲基四环素等；利用微生物产生的酶，对药物进行化学修饰，例如多种半合成青霉素的生产。
总之，生物工程不仅可大量工业生产天然稀有的药物，而且其产品具有高效性和对疾病鲜明的针对性。因而，生物工程药物的发展，给制药工业带来一次革命性飞跃，将使人类的医疗保健水平进入新纪元。